O Zolgensma foi lançado em 2019 e é utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME).
A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética que causa a perda dos neurônios motores, as células responsáveis por controlar os movimentos dos músculos. De maneira progressiva, os músculos se tornam cada vez mais fracos e atrofiam. Isso faz com que a criança tenha problemas motores, que evoluem para dificuldades de se alimentar e respirar.
A taxa de mortalidade é de 90% em bebês com menos de um ano de idade. Os que chegam ao primeiro aniversário, costumam não chegar ao segundo. A expectativa de vida para a AME tipo 1, a mais grave, não passa de dois anos.
A AME ocorre quando a criança herda dois genes SMN1 defeituosos. Essa falha impede o corpo de produzir uma proteína chamada SMN. Com isso, os neurônios da medula espinhal morrem e o cérebro não consegue enviar sinais elétricos para os músculos do corpo.
Para reverter esse problema, o laboratório suíço Novartis lançou o Zolgensma, em 2019. O medicamento consegue reverter a AME em 97% dos casos com uma única dose. Apesar de ser um tratamento “milagroso”, levantar os recursos necessários para comprá-lo também demanda certo milagre. A dose de Zolgensma custa US$ 2,1 milhões, algo em torno de R$ 12 milhões na cotação atual, o que o deixa como a medicação mais cara do mundo.
Quanto vale uma vida?
A grande polêmica está no preço do remédio. Por que o seu custo é tão alto e como chegaram no valor de US$ 2,1 milhões? A empresa usa três fatores para se justificar: o benefício oferecido pelo tratamento, a forma de atuação (diretamente na doença, e não na contenção de sintomas) e a produção complexa e de alto custo. A necessidade de uma única dose também entra como argumento, pois isso faria do Zolgensma uma opção mais barata do que outros tratamentos.
Outro ponto muito importante é a urgência do tratamento. A AME é uma doença que costuma matar antes do primeiro ano de idade. Isso faz com que uma corrida contra o relógio se inicie desde o diagnóstico até a aquisição e aplicação do medicamento mais caro do mundo.
Como o Zolgensma atua no organismo?
O Zolgensma possui uma tecnologia de vetor viral, a mesma utilizada por algumas vacinas desenvolvidas contra a Covid-19. A medicação é feita com o Vírus Adeno-associado 9 (AAV9), que recebe uma cópia do gene SMN1. A aplicação é feita lentamente na corrente sanguínea, em procedimento de uma hora, realizado em hospital.
O AAV9 entra nas células do sistema nervoso e substitui o gene SMN1 defeituoso pela cópia funcional. Assim, as células voltam a produzir a proteína SMN e as funções dos músculos, como respiração e movimentação, são restauradas gradativamente. Desse modo, a atrofia muscular espinhal é revertida para o resto da vida.
Você já conhecia esse medicamento e a sua funcionalidade? O que você achou do valor?
